La procédure d’autorisation d’un essai clinique

Avant de pouvoir débuter, tout essai clinique est soumis à une instance appelée Comité de protection des personnes (CPP). Le CPP a pour rôle de s’assurer que le protocole d’essai respecte la sécurité des participants et la législation française en matière de recherche clinique. Il prend en compte la pertinence de la recherche, l’adéquation entre les objectifs et les moyens mis en œuvre, la qualité des informations délivrées aux personnes pour recueillir leur consentement… Un avis favorable du CPP est obligatoire pour pouvoir démarrer un essai clinique.
Les CPP sont constitués de professionnels de la santé et de représentants des patients. Chaque comité comprend également deux juristes, un psychologue, un travailleur social et un spécialiste de l’éthique.

En parallèle de la présentation au CPP, le promoteur d’un essai clinique doit obligatoirement soumettre un dossier de demande d’autorisation à l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps). L’Afssaps évalue la sécurité et la qualité des produits utilisés au cours de la recherche avant de se prononcer. Elle vérifie également les lieux de la réalisation de l’essai clinique.

Le déroulement d’un essai clinique

Une fois qu’il a été autorisé par l’Afssaps, un essai clinique se déroule en quatre phases successives.

• La phase 1 a pour but d’évaluer la tolérance de la molécule par l’organisme. Elle est effectuée sur de petits groupes de participants, en général des volontaires sains, c’est-à-dire des personnes qui ne sont pas affectées par la maladie à laquelle la molécule testée est destinée.
• La phase 2 permet d’évaluer la tolérance et l’efficacité de la molécule. Elle est effectuée sur de petits groupes de patients atteints de la maladie à traiter. Elle se déroule en général en milieu hospitalier afin qu’une surveillance médicale étroite des participants puisse avoir lieu.
• La phase 3 a pour but d’apporter la preuve de l’intérêt thérapeutique du produit testé et de son absence de nocivité. Elle est conduite sur un grand nombre de malades (jusqu’à plusieurs milliers de personnes). Certains sous-groupes particuliers de malades (personnes âgées, femmes enceintes), ou des formes particulières de la maladie peuvent également être étudiés au cours de la phase 3.
• La phase 4 se déroule après la mise sur le marché du médicament. Elle permet de préciser dans les conditions réelles les doses à utiliser.

L’autorisation de mise sur le marché

Tout médicament doit bénéficier d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour pouvoir être commercialisé. Au niveau national, c’est l’Afssaps qui délivre l’AMM. Après avoir évalué le produit en termes de qualité, de sécurité et d’efficacité, elle transmet le dossier de demande d’AMM à la commission d’AMM. Cette dernière peut donner un avis favorable, demander un complément d’information, ou donner un avis défavorable. C’est le directeur de l’Afssaps qui prend la décision finale d’autoriser ou non la mise sur le marché du produit.

La procédure d’AMM peut également se dérouler au niveau européen, par exemple lorsque le médicament est destiné à plusieurs États membres de l’Union européenne. Dans ce cas, c’est l’Agence européenne d’évaluation des médicaments (EMEA) qui donne l’AMM.

Les médicaments continuent à être surveillés après leur commercialisation : de nouvelles indications du produit, ou de nouveaux effets indésirables peuvent par exemple être constatés.