La recherche clinique recouvre les recherches « organisées et pratiquées sur l'être humain en vue du développement des connaissances biologiques et médicales » (définition du Centre national de gestion des essais de produits de santé). Dans le développement d’un traitement, elle fait suite à la recherche fondamentale (sans expérimentation) et à l’expérimentation sur l’animal (in vivo). Elle se déroule lors d’essais cliniques.

Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Un essai clinique, ou essai interventionnel, consiste à tester sur l’homme un médicament, un dispositif médical, ou un acte médical, afin d’évaluer quels bénéfices il peut apporter et quels risques il peut comporter. L’essai clinique est une des dernières étapes de la mise au point d’un nouveau traitement. Il peut également porter sur un traitement déjà existant, soit dans le but de l’améliorer, soit pour le comparer avec un autre traitement.

De grandes découvertes grâce aux essais cliniques

Tous les médicaments que nous utilisons, qu’il s’agisse de traitements du quotidien ou de traitements de pointe, ont été découverts grâce à la recherche.

On peut citer les vaccins, les antibiotiques, le paracétamol, ou encore l’aciclovir, molécule utilisée dans le traitement de l’herpès, de la varicelle et du zona. Les essais cliniques ont aussi permis de développer les médicaments utilisés pour le traitement du cancer, des maladies cardiovasculaires, du diabète…

La procédure d’autorisation d’un essai clinique

Avant de pouvoir débuter, tout essai clinique est soumis à une instance appelée Comité de protection des personnes (CPP). Le CPP a pour rôle de s’assurer que le protocole d’essai respecte la sécurité des participants et la législation française en matière de recherche clinique. Il prend en compte la pertinence de la recherche, l’adéquation entre les objectifs et les moyens mis en œuvre, la qualité des informations délivrées aux personnes pour recueillir leur consentement… Un avis favorable du CPP est obligatoire pour pouvoir démarrer un essai clinique.
Les CPP sont constitués de professionnels de la santé et de représentants des patients. Chaque comité comprend également deux juristes, un psychologue, un travailleur social et un spécialiste de l’éthique.

En parallèle de la présentation au CPP, le promoteur d’un essai clinique doit obligatoirement soumettre un dossier de demande d’autorisation à l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps). L’Afssaps évalue la sécurité et la qualité des produits utilisés au cours de la recherche avant de se prononcer. Elle vérifie également les lieux de la réalisation de l’essai clinique.

Le déroulement d’un essai clinique

Une fois qu’il a été autorisé par l’Afssaps, un essai clinique se déroule en quatre phases successives.

• La phase 1 a pour but d’évaluer la tolérance de la molécule par l’organisme. Elle est effectuée sur de petits groupes de participants, en général des volontaires sains, c’est-à-dire des personnes qui ne sont pas affectées par la maladie à laquelle la molécule testée est destinée.
• La phase 2 permet d’évaluer la tolérance et l’efficacité de la molécule. Elle est effectuée sur de petits groupes de patients atteints de la maladie à traiter. Elle se déroule en général en milieu hospitalier afin qu’une surveillance médicale étroite des participants puisse avoir lieu.
• La phase 3 a pour but d’apporter la preuve de l’intérêt thérapeutique du produit testé et de son absence de nocivité. Elle est conduite sur un grand nombre de malades (jusqu’à plusieurs milliers de personnes). Certains sous-groupes particuliers de malades (personnes âgées, femmes enceintes), ou des formes particulières de la maladie peuvent également être étudiés au cours de la phase 3.
• La phase 4 se déroule après la mise sur le marché du médicament. Elle permet de préciser dans les conditions réelles les doses à utiliser.

L’autorisation de mise sur le marché

Tout médicament doit bénéficier d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour pouvoir être commercialisé. Au niveau national, c’est l’Afssaps qui délivre l’AMM. Après avoir évalué le produit en termes de qualité, de sécurité et d’efficacité, elle transmet le dossier de demande d’AMM à la commission d’AMM. Cette dernière peut donner un avis favorable, demander un complément d’information, ou donner un avis défavorable. C’est le directeur de l’Afssaps qui prend la décision finale d’autoriser ou non la mise sur le marché du produit.

La procédure d’AMM peut également se dérouler au niveau européen, par exemple lorsque le médicament est destiné à plusieurs États membres de l’Union européenne. Dans ce cas, c’est l’Agence européenne d’évaluation des médicaments (EMEA) qui donne l’AMM.

Les médicaments continuent à être surveillés après leur commercialisation : de nouvelles indications du produit, ou de nouveaux effets indésirables peuvent par exemple être constatés.

Les essais cliniques se font sur la base du volontariat, et tout le monde peut potentiellement participer à un essai clinique. Par ailleurs, la loi garantit la protection des participants.

Les critères d’inclusion

Bien que la participation à la recherche clinique soit ouverte à tous, chaque essai clinique comporte des critères d’inclusion et d’exclusion spécifiques. Les critères d’inclusion décrivent les caractéristiques que doivent présenter les participants, tandis que les critères d’exclusion décrivent les caractéristiques qu’ils ne doivent pas présenter pour pouvoir participer à un essai clinique.
Par exemple, la phase 1 d’un essai est en général menée sur des participants sains : une maladie actuelle, ou certains antécédents médicaux, excluent la participation à cette phase. De même, l’âge ou le sexe peuvent être des critères d’inclusion ou d’exclusion.

Le consentement éclairé

La participation à un essai clinique se fait sur la base du volontariat. Le participant doit avoir donné son consentement éclairé, c’est-à-dire en toute connaissance de cause. Défini dans le Code de la santé publique, le consentement est dit éclairé lorsque le participant a reçu toutes les informations nécessaires de la part du médecin investigateur sur les points suivants :

• les objectifs, la durée et la méthodologie de l’essai ;

• les bénéfices attendus ;

• les contraintes et risques prévisibles, y compris en cas d’arrêt de l’essai avant son terme ;

• les éventuelles alternatives médicales à l’essai ;

• la prise en charge médicale en fin d’essai si nécessaire, en cas d’exclusion ou d’arrêt de la participation avant la fin de l’essai ;

• l’avis du CPP et l’autorisation de l’autorité compétente ;

• si besoin, l'interdiction de participer simultanément à une autre recherche et/ou la période d'exclusion qui suit la recherche ainsi que l'inscription du participant dans le fichier national ;

• les droits des participants.

Cette information doit être fournie sur un document écrit remis à la personne dont le consentement est sollicité. Le consentement est attesté par la signature d’un formulaire de consentement signifiant que la personne a reçu toutes les informations qu’elle souhaitait au sujet de l’essai clinique.

Des dispositions particulières existent pour les mineurs, les majeurs protégés (sous curatelle ou tutelle), et les majeurs hors d’état d’exprimer leur consentement.

Le refus de participer à un essai clinique est un droit.

Les droits des participants aux essais cliniques

La protection des participants à un essai clinique est garantie par la loi. Tout d’abord, ces derniers ont le droit de suspendre leur participation à l’essai à tout moment, sans encourir aucune responsabilité ni aucun préjudice. Ensuite, ils doivent être tenus informés de leur état de santé pendant où à l’issue de l’essai. Enfin, lorsque l’essai s’achève, ils doivent être tenus informés des résultats globaux de la recherche, selon des modalités précisées dans le document d'information qui leur a été remis.

Les participants à un essai clinique ne peuvent être rémunérés. En revanche, les volontaires sains peuvent recevoir une indemnité, d’un montant maximal de 4 500 euros, destinée à compenser les contraintes subies au cours de l’essai.

Qui contacter pour participer à un essai clinique ?

Si vous souhaitez participer à un essai clinique en tant que volontaire sain, vous pouvez :

• Contacter les centres d'investigation clinique (CIC) de l'Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm). Dédiées à la recherche clinique, ces structures sont implantées dans les centres hospitaliers universitaires (CHU) et accueillent les patients et les volontaires sains souhaitant participer à des essais cliniques. La localisation des CIC est disponible sur le site de l’Inserm.

• Vous créer une alerte sur notre-recherche-clinique.fr. Ce site internet a été créé par l’ensemble des acteurs de la recherche clinique (Cengeps, Inserm, associations de patients, CPP, laboratoires pharmaceutiques…) afin de mieux faire connaître cette discipline.